本文主要讲的是关于百时美与荷兰生物技术unique签署了10亿美元的合作协议，开始涉足基因治疗领域。百时美施贵宝（bms）近日与人类基因治疗领域的领导者荷兰生物技术unique签署了一份高达10亿美元的独家合作协议，获得了unique的基因治疗技术平台，开发基因疗法用于心血管疾病领域多达10个靶标。对于眼前的压力，dna测序设备有着自己的应对方式，能够通过产品自身的品质打破困境，迎来新生。
根据协议，百时美将支付1亿美元的预付款，获得unique候选基因疗法s100a1及另外3个潜在基因疗法的商业化权利。unique将负责所有发现及生产活动，并有资格获得s100a1高达254亿美元的里程碑款项及另外3个基因疗法每个217亿美元的里程碑款项，使得该笔合作的金额达到了10亿美元之多。百时美则负责所有的研发成本，并支付产品在未来商业化销售的特许权使用费。
s100a1基因疗法
uniques100a1基因疗法是2014年收购德国inocard获得，利用了一种无害的病毒递送钙结合蛋白s100a1，这是一种心脏功能的主要调节器。通过增加s100a1，缓解充血性心力衰竭（chf）的疾病症状。除了s100a1基因疗法，双方合作的其余项目，将利用unique研发的基因治疗平台，利用腺相关病毒（aav）递送矫正性基因至疾病靶标，同时将依赖基于昆虫细胞的生产技术，生产工业化规模剂量的基因治疗产品。
尽管unique是一家小型生物技术，但在基因治疗领域却一直处于领先地位，该在2012年推出了欧洲首个基因治疗产品glybera。glybera利用腺相关病毒（aav）将一个功能性脂蛋白脂肪酶（lpl）基因递送至骨骼肌，用于治疗一种极其罕见的遗传性代谢性疾病脂蛋白脂肪酶缺乏症（lpld）。glybera在欧洲的上市，标志着人类基因治疗领域的一个重大里程碑。
基因疗法的好处
相对于传统的蛋白替代策略，基因疗法能够提供更高的临床治疗利益，这是因为基因疗法能够恢复自然的身体机能，而不仅仅是短期修复。然而，到目前为止，基因治疗领域的大部分工作主要集中于罕见性遗传病领域。
而s100a1基因疗法则是为数不多的几个靶向常见疾病的基因疗法之一，开发用于治疗充血性心力衰竭（chf），患者群体非常庞大。若s100a1基因疗法能够成功，将进一步提振目前正在缓慢复苏的人类基因治疗领域。
该笔交易，也标志着百时美开始涉足基因治疗领域，过去多年该领域一直被药物安全性和有效性所困扰。不过，该领域正在慢慢复苏。就在去年，辉瑞、赛诺菲、拜耳均与其他基因治疗在该领域达成了合作，而百健（biogen）则设立了一个独立的研发单元专注于基因治疗。
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